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Orchard Therapeutics是英国的一家生物技术公司,致力于通过创新的基因疗法改变罕见病患者的生活。近日,该公司在华盛顿举行的第22届美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)年会上公布了实验性自体、体外、慢病毒、造血干细胞(HSC)基因疗法OTL-300治疗输血依赖性β地中海贫血(TDBT)的完整临床概念验证(proof-of-concept)数据。此次会上报告了OTL-300在9例TDT患者(6例儿科患者和3例成人患者)中最新的安全性和疗效结果,这些患者为严重表型,包括β+/β+、β0/β+、β0/β0,至少随访一年。所有患者在治疗前红细胞输注需求(≥200毫升/公斤/年)均很高。会上公布的数据截止2019年4月。安全数据:所有9例患者均达到了生存的安全终点,随访时间为16个月至43个月(3.6年)。未报告与产品相关的不良事件。与其他慢病毒载体介导的HSC基因治疗研究相比,载体整合特征具有预期的多克隆基因组分布,未观察到异常增殖或克隆优势的证据。疗效数据:在接受OTL-300治疗的9例TDT患者中,有8例达到了第12个月输血减少的主要疗效终点。在接受治疗的6例儿童患者中,4例患者实现了输血非依赖,1例患者显示输血需求减少。所有3例成人患者的输血需求都有所减少。正如之前发表在《自然医学》杂志上的那样,1例儿童患者在12个月时的输血需求与治疗前的水平相比没有降低,这是由于基因...
发布时间: 2019 - 05 - 08
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科学家们已经揭示了大脑中和学习、记忆、行为和心情有关的关键受体的结构。这项新研究发表在《Science》上,研究人员第一次揭示了AMPA受体处于天然状态下的结构。这项发现将为揭开一系列神经系统障碍和疾病背后的机制带来新思路。图片来源:Science“大脑中有一些基本的电学开关。”该研究通讯作者、俄勒冈健康与科学大学(Oregon Health and Science University,OHSU) Vollum研究所资深科学家及霍华德·休斯医学研究所研究员Eric Gouaux博士说道。“如果这些开关不正常工作,大脑功能就会受损,这可能会导致疾病突然发作,记忆丢失和像阿尔兹海默症这样的神经退行性疾病。”来自美国OHSU和西北太平洋国家实验室(PacificNorthwestNationalLaboratory,PNNL)能源部的科学家们一起使用冷冻电子显微镜和质谱揭示了啮齿类动物体内AMPA受体的结构和亚基排列。AMPA受体由神经递质谷氨酸盐激活,形成可渗透的离子通道,在整个神经系统的细胞间传递信号。通过揭开啮齿类动物体内这个受体工作结构的组成,科学家们能够从死亡人体的大脑中分离出相同的结构并进行比较,可能因此找到健康人的AMPA受体和患神经退行性疾病的人的AMPA受体的结构和组成之间的差别。“这令我们十分兴奋。”Gouaux说道。“尽管结果不一定如意,但是我们想做的是...
发布时间: 2019 - 04 - 24
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在我们身体里,每时每刻都上演着细胞分裂、衰老和死亡的戏码,而广泛存在于人体脂肪、骨髓、关节等部位的间充质干细胞,在其中扮演了特殊的角色。已有研究表明,间充质干细胞的衰老和枯竭是导致骨关节炎的重要诱因之一。为了探究使间充质干细胞“年轻化”的因子,中科院生物物理所刘光慧团队进行了长达4年的探索,他们的研究成果于3月26日发表在《细胞报道》杂志。岁月催人腿脚老为什么很多老人腿脚不灵便呢?随着年龄的增长,关节中的软骨细胞会慢慢衰老,起润滑作用的软骨粘液也不断减少,造成关节疼痛、僵硬,甚至导致骨关节炎。目前的骨关节炎治疗手段主要有非药物、药物、手术等方法。非药物手段包括积极锻炼、针灸、推拿、电疗等,副作用小,但效果有限;药物治疗即注射镇痛剂、软骨保护剂、玻璃酸钠等,可以快速消除炎症刺激,促进软骨的愈合和再生,但注射本身会损伤软骨,不宜反复使用;必要时会采取手术治疗,但手术有一定安全风险,效果也难以保证。有研究表明,骨关节炎的一个重要诱因是关节内的间充质干(前体)细胞、软骨细胞、滑膜细胞的衰老和功能退化。其中关节间充质干细胞可以在关节老化或损伤时分化成软骨细胞、滑膜细胞、韧带细胞等。如果能发现导致间充质干细胞衰老的关键靶标并加以抑制,恢复“年轻态”的干细胞可以更有效地分化成软骨细胞和滑膜细胞,从而实现对衰老关节细胞的及时“补充和替代”,这或许是比现有治疗手段更安全有效的方法。基于这样的猜想,刘...
发布时间: 2019 - 04 - 18
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免疫系统是每个人的盔甲,免疫系统一旦出问题,人体便会全面性地出问题。免疫系统出问题,可能是它失去工作能力,还有一种更可怕的情况,便是免疫系统对人体“叛变”乃至“倒戈一击”,对自己的身体进行攻击——这种可怕的疾病就是红斑狼疮。美国的知名演员和歌手赛琳娜·戈麦斯(Selena Gomez),就是红斑狼疮的受害者:她的病情最终影响到了肾脏,还因此接受了好友捐赠的一颗肾脏进行了肾移植:2019年3月,350名来自美国各州的红斑狼疮支持者聚集在美国国会山,他们请求国会能够给出更多的基金,支持红斑狼疮的研究和探索。同时美国2019国家红斑狼疮支持者峰会收集了超过4000封来自病人和支持者的邮件发送给518个立法办公室。会议中就“红斑狼疮研究的现状”,“新兴的治疗方法”,“间充质干细胞治疗的可行性”和“红斑狼疮的防治”等主题进行讨论。系统性红斑狼疮红斑狼疮是一种典型的自身免疫性结缔组织病,多见于15~40岁女性。而系统性红斑狼疮是红斑狼疮中最常见,也是最严重的一种亚型,男女患病比例为1:7~9。中国患病率要高于西方国家,亚裔女性更是高发。发病原因至今尚未确定,大量研究表明和遗传、内分泌、感染、免疫异常和一些环境因素等有关。系统性红斑狼疮病人的两侧面颊有水肿性红斑,鼻梁上的红斑常与两侧面颊红斑相连,形成蝴蝶状的皮疹。这不仅代表了病人的内部器官、健康已经受到了很大的损害,也影响了病人的外貌...
发布时间: 2019 - 04 - 10
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