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CART细胞疗法给予癌症患者希望和缓解

日期: 2019-02-11
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美国食品药品监督管理局(FDA)于2017年8月宣布批准使用新免疫疗法,这是精准医学的一项重大突破。这种用于治疗一种小儿白血病类型的免疫疗法成为FDA批准的首个商业化嵌合抗原受体(CAR) T细胞疗法。


这种特殊疗法使用Thermo Fisher Scientific研发的Gibco™ Cell Therapy Systems (CTS™)Dynabeads™技术来激活和扩展经过遗传工程改造的T细胞,以识别和攻击癌症细胞。这些细胞来源于患者自身,经过改造之成后重新注入患者体内。

Nicole Gularte的细胞经过了同样的历程,癌症至今仍未复发。但她的心路并非轻松。她在2010年被诊断患有急性淋巴细胞白血病(ALL),接下来的六年内接受了各种各样的癌症治疗,而全新的精准医疗法是她最后的希望:她已经精疲力竭,用尽了所有方法。

32岁的古拉特就她的经历回答了Life in the Lab的提问







Lifeinthelab:您在与癌症斗争的哪个阶段开始了解CART细胞疗法?

Nicole Gularte:2014年复发之后,斯坦福大学的医生告诉我,我需要进行移植手术,接受3-5年的额外治疗,此过程会存在很多副作用且成功率很低。我不断施压,一定还有别的疗法,所以他们提到了CART。但他们也告诉我,CART疗法还未到达临床试验阶段,考虑它也是浪费时间。我离开了医院发誓做自己做调查,同时参与了另一项CAR T雏形治疗项目。





LITL:您能讲述一下这次雏形治疗的经历吗?

NG:我们知道治疗可能会让我很快得到缓解,但癌症也可能复发。但重要的是,它为我争取了时间,在那段时间里,我自己主动去寻求CAR T疗法。直到那时,传统化学疗法和放射治疗对我的身体造成了累积性损伤,而且我仍然受到副作用的困扰。多次膝关节手术、骨髓活检、更年期提前和严重的神经损伤-许多副作用仍然影响我的日常生活。CART 雏形治疗没有长期副作用,这个经历给予了我对于CAR T治疗的信心和希望。




LITL:您必须穿越全国才能得到CAR T试验,对吗?

NG:没错。当我第一次获得缓解时,便给宾夕法尼亚大学打了电话-他们有一项CART实验搁置,但我有一种强烈的感觉,鉴于初始研究和成功率,这个实验肯定会重启。所以UPenn接受了我的预约,虽然他们知道我最终会复发,但我当时很健康。他们收集并冻结了我的细胞,当FDA解禁研究时或我复发时,便具有了参与研究所需要的资格。




LITL:在您最终获得CAR T实验资格前,您的生活如何?

NG:从2014年至2016年两年来,我在旅行中分享我的故事,并在接受治疗的同时提高自己的认识。我曾多次复发,白血病细胞扩散到我的眼睛和脊髓液中,使我无法获得参与研究的资格。尽管我很希望继续抗争,但每天注射到我的脊椎中的放疗和化疗药物是有毒性的,因此降低了我的生活质量。那时我决定继续姑息护理并停止治疗。当他们说我还剩3-5周时,我开始计划我的葬礼。由于我从未受洗,我的家

人和朋友为我安排了洗礼。那几周我过得就像最后的日子一样。




LITL:然后发生了什么?

NG:奇迹般地,在我认为将死的前几天,我进行了最后的检查,虽然癌症没有痊愈,但血液检测指标很好,我的脊髓液中也没有检测到白血病,这使我获得了参与研究的资格。接下来的一周,我飞往UPenn并接受治疗。这个经历非常棒,在28天内,我的白血病痊愈了。太神奇了,因为它已经扩撒到我的眼睛、脊椎、淋巴结和骨髓,却最终消失了。我当然也受到了一些副作用的影响-细胞因子释放综合征(CRS)导致6天内持续发烧平均近106华氏度,两次癫痫轻微发作-但与化疗和放射的副作用相比,它们是短期的且作用相对较小。




LITL:您今天感觉如何?接下来会做什么?

NG:去年十月,我做了年度检查,确认我身体里的白血病细胞彻底消失了。我也积极与EmilyWhitehead基金会合作,并很荣幸在首届盛会上发表了演讲-演讲者中包括30多位CART幸存者,除我之外都是儿童。在那次活动和我的无癌检查之后,我决心毕生为癌症儿童发声,现在我正在启动Emily Whitehead基金会的西海岸行动。



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